A LA ESPERA DEL DICTAMEN DE LA FDA
Vía libre en EEUU para un tratamiento revolucionario contra la leucemia
La autoridad sanitaria tiene previsto aprobar el primer procedimiento comercial basado en una terapia génica. El objetivo es reprogramar las propias células inmunitarias del paciente para que combatan la enfermedad
Emily Whitehead, la primera niña que se sometió al tratamiento, totalmente recuperada de su leucemia.
El grupo de expertos que asesora a la FDA, la agencia estadounidense que regula los alimentos y los medicamentos, ha recomendado por unanimidad este miércoles la aprobación de un revolucionario tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda de células B. En caso de que logre el visto bueno, que suele ser lo habitual en estos casos, se convertiría en el primer procedimiento comercial basado en una terapia génica o modificación genética del sistema inmunológico del paciente.
El objetivo es reprogramar las propias células inmunitarias del paciente para que combatan la enfermedad, es decir, convertirlas en una "medicina viviente", tal y como han explicado los científicos que han desarrollado el tratamiento.
La leucemia linfoblástica, o linfocítica, conocida en inglés con las siglas LLA, es un tipo de cáncer por el que la médula ósea produce demasiados linfocitos inmaduros (un tipo de glóbulo blanco) que no son capaces de combatir las infecciones. La leucemia linfoblástica aguda supone aproximadamente el 25% de los diagnósticos de cáncer entre niños menores de 15 años en EEUU y es el cáncer infantil más común en el país.
Al margen de la efectividad real del fármaco, la aprobación del primer tratamiento comercial de terapia génica podría abrir el camino a otros productos que siguen la misma línea y están destinados a enfermedades muy diversas, entre ellas el tumor cerebral.
El tratamiento ahora respaldado por el grupo de expertos se llama CTL019 y ha sido desarrollado por un investigador de la Universidad de Pensilvania. La farmacéutica suiza Novartis lo ha patentado. "Estamos muy orgullosos de expandir nuevas fronteras en el tratamiento del cáncer mediante el avance de la terapia inmunocelular", ha comentado en un comunicado Bruno Strigini, director ejecutivo de Novartis Oncology.
LOS ENSAYOS CON PACIENTES
Novartis presentó ante la FDA los resultados de un estudio desarrollado con 63 pacientes que recibieron el tratamiento entre abril del 2015 y agosto del 2016: más del 80% (52 de ellos) experimentaron una remisión del cáncer y 11 murieron. Pese a los fallecimientos, el porcentaje de éxito es muy elevado para una terapia de este tipo contra un cáncer.
La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes del paciente que deben ser enviadas a un laboratorio de Novartis. Ahí, son descongeladas y modificadas, antes de ser nuevamente congeladas y devueltas al centro que las envió para comenzar el tratamiento del paciente.
El grupo de expertos recomienda este tratamiento para niños y jóvenes adultos entre 3 y 25 años que no hayan experimentado mejorías con otras terapias y que se enfrentan a un fallecimiento casi seguro.
LA HISTORIA DE EMILY WHITEHEAD
Durante la presentación de los resultados, los científicos estuvieron acompañados de Emily Whitehead, una niña de 12 años, la primera en la historia a la que se le aplicó esta terapia genética. En el 2012, cuando tenía solo 6 años, fue tratada en el Hospital Infantil de Filadelfia, en Pensilvania.
Los efectos secundarios fueron severos -fiebre, caída de la tensión arterial y congestión pulmonar- y casi acaban con su vida. Sin embargo, el tratamiento funcionó y Emily es hoy una superviviente del cáncer y no tiene rastro de leucemia en su cuerpo.
En vista de ese éxito, en el 2014 la FDA le dio a esta terapia genética el estatus de “avance terapéutico” y la colocó en la vía rápida para su salida al mercado.
Frente a la quimio y la radioterapia
"Creemos que cuando se apruebe este tratamiento se ahorrarán miles de vidas de niños en todo el mundo", afirmó el padre de Emily, Tom Whitehead, en declaraciones al diario 'The New York Times'.
"Espero que algún día todos ustedes en el comité asesor puedan decir a sus familias que fueron parte del proceso que acabó con la quimio y la radioterapia como tratamiento estándar y convirtieron los cánceres de sangre en una enfermedad tratable a la que, incluso después de la recaída, la mayoría de la gente sobrevive", añadió.
"Es un mundo nuevo, una terapia prometedora", subrayó Gwen Nichols, directora médica de la Sociedad de Leucemia y Linfoma de EEUU, que sufragó algunas de las investigaciones que han llevado a los científicos a dar con este tratamiento.