Científicos españoles desarrollan el primer fármaco con potencial para curar la diabetes tipo 1
Se trata de una molécula capaz de regenerar las células productoras de insulina y revertir el ataque autoinmune. La diabetes tipo 1 afecta a 21 millones de personas y aparece sobre todo en la infancia
Los investigadores Benoit Gauthuier, Nadia Cobo, Teresa Molina, Andrés Aguilera y Bernat Soria, responsables del hallazgo.
Un fármaco capaz de frenar la diabetes tipo 1 y mejorar la calidad de vida de quienes padecen la dolencia en su tipo 2. Tras siete años de intensas investigaciones, científicos del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa, Cabimer, un centro público, han logrado identificar una molécula con alto potencial terapéutico que permite activar la respuesta autoinmune, y que podría curar dicha enfermedad, considerada la de prevalencia más alta en el mundo.
La diabetes tipo 1, que surge especialmente a la infancia y adolescencia, aparece cuando el sistema inmune del individuo (los linfocitos) destruye sus células productoras de insulina en el páncreas, provocando un aumento de la glucosa en sangre que el organismo no puede asumir por sí solo y obliga a los enfermos a inyectarse la hormona insulina diariamente. Afecta a 21 millones de personas en todo el mundo, y supone el 13% de todos los casos de diabetes registrados en nuestro país.
Ahora, el equipo internacional de investigadores de Cabimer ha descubierto que la molécula BL001 favorece la conversión de las células que elevan la glucosa (células alfa, productoras de la hormona glucagón) en células que sintetizan, almacenan y segregan insulina (células beta pancreáticas). Un proceso conocido como transdiferenciación, y que impulsa además la regeneración de estas células.
Tratamiento dual
Las pruebas han desvelado que la molécula reduce el ataque autoinmune del organismo, ya que favorece “la capacidad anti-inflamatoria de determinadas células del sistema inmunitario, evitando así que se destruyan las células beta”. Un avance importante porque hasta ahora los tratamientos disponibles solo actuaban en uno de los dos frentes: la respuesta autoinmune o la regeneración de las células que producen insulina. El futuro fármaco podría ayudar también por tanto a mitigar los efectos de los pacientes de diabetes tipo 2,
Esta molécula BL001 –protegida por una patente de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud-- se ha probado ya en ratones y en modelos celulares, pero no en humanos, dado que hace falta una elevada inversión, cifrada en torno a 17 millones de euros, por lo que Bernat Soria ha solicitado a la empresa privada que se involucre en el proyecto “porque el sector público no puede afrontarlo”, lo que permitiría tener resultados efectivos en menos de una década, según han indicaron este martes en rueda de prensa.
No obstante, tanto Benoit Gauthier, el investigador principal, como Nadia Cobo, autora principal del trabajo publicado en la revista ‘Nature Communications’ han reconocido que "aún queda mucho por hacer" para que se comercialice ese medicamento que llegue al paciente. "La molécula aún no está preparada para convertirse en una píldora", indicó Soria, aunque esa es la meta. Así, detallaron que los siguientes pasos irán encaminados a comprender los mecanismos celulares que desencadenan los efectos que se han logrado evidenciar. “Debemos trasladar nuestros hallazgos al sistema inmune humano y estudiar bien su relación con los islotes pancreáticos”, señalaron. Después será el momento de los ensayos clínicos en pacientes para lograr la autorización del fármaco.
Según han explicado fuentes de la Consejería de Salud, de la que depende el centro Cabimer, el grupo de investigación que desarrolla el proyecto ha conseguido ya más de 1,5 millones de euros en convocatorias desde el año 2010, y cuenta con el apoyo de distintas asociaciones de pacientes afectados de diabetes, como la JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation), la principal fundación privada norteamericana de lucha contra esta enfermedad o Diabetes Cero, a nivel nacional.