Gonzalo Sánchez, el científico especializado en la enfermedad de Darío

El equipo del científico Gonzalo Sánchez está especializado en la investigación de enfermedades minoritarias y desde el año 2010 se centran en la Fibrodisplasia Osificante Progresiva o FOP, la enfermedad de Darío. Junto con el doctor Francesc Ventura Pujol de la Universidad de Barcelona, el equipo está centrado en investigar los procesos biológicos que hacen que los pacientes de FOP sólo generen hueso adicional en zonas específicas del cuerpo, para así atacar esos procesos de manera específica y evitar efectos secundarios en otros tejidos y órganos; y en hacer uso de fármacos que ya se han estudiado en otras enfermedades y que, hayan funcionado o no, ya muestran un perfil de toxicidad aceptable.

«Estamos centrados en dos fármacos de este tipo, uno actualmente aprobado para el tratamiento del cáncer de mama y otros síndromes donde las células proliferan más de la cuenta, y otro que se encuentra en fase 2 de ensayos clínicos para la artritis reumatoide. Ambos fármacos se dirigen a normalizar procesos biológicos que se encuentran alterados en las células que dan lugar al hueso en FOP, por lo que confiamos que tengan efectos secundarios mínimos o muy reducidos. Nuestros objetivos inmediatos son validar y optimizar un tratamiento con estos fármacos usando modelos de ratones de laboratorio con FOP, y células de pacientes que obtenemos a partir de células madre. Una vez se hayan caracterizados las dosis, ventanas de tratamiento y mecanismos de acción, estamos en contacto con diferentes asociaciones de pacientes FOP para que promuevan el comienzo de ensayos clínicos con pacientes. En el caso de que todos los experimentos resulten satisfactorios, al tratarse de fármacos que ya han sido (parcialmente) validados en otras enfermedades, las autoridades sanitarias permiten acelerar los estudios, aprobarlos y comercializar de dichas terapias».

Gonzalo Sánchez es doctor en Bioquímica por la Universidad de Córdoba, donde estudió el doctorado en 2010. En febrero de 2011 se trasladó a Países Bajos, al Leiden University Medical Center (LUMC, Leiden), para llevar a cabo estudios postdoctorales y formar un equipo. Durante su tesis doctoral se especializó en el desarrollo de fármacos e identificación de genes/proteínas relacionadas con trastornos inflamatorios. En Leiden se centró en una familia especifica de genes (TGF-b, de transforming growth factor-beta) que son muy relevantes para enfermedades como el cáncer, la enfermedad cardiovascular o los trastornos musculoesqueléticos. «Mi enfoque consiste en estudiar enfermedades humanas minoritarias, causadas por mutaciones en las que estos genes están sobreactivados o sobredesactivados. Así, podemos encontrar y desarrollar terapias que ‘normalizan’ el estado de activación de esta familia de genes, y aplicarlos en enfermedades minoritarias, pero también en trastornos comunes». En enero de 2023 fue premiado con una ayuda Ramon y Cajal por el Ministerio de Ciencia e Innovación y comenzó a trabajar en Centro en Investigación en Nanomateriales y Nanotecnologia (CINN), perteneciente al CSIC